細(xì)胞科普｜干細(xì)胞解凍20萬中國漸凍癥患者
原標(biāo)題：細(xì)胞科普｜干細(xì)胞解凍20萬中國漸凍癥患者
漸凍癥一般指肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），也叫運(yùn)動神經(jīng)元病（MND）。它是上運(yùn)動神經(jīng)元和下運(yùn)動神經(jīng)元損傷之后，導(dǎo)致包括頭部、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮，失去運(yùn)動的能力。屬于世界罕見病，被世界衛(wèi)生組織列為與艾滋病、癌癥、白血病、類風(fēng)濕等并列的五大絕癥之一。
漸凍癥具有復(fù)雜的病理學(xué)特性，在現(xiàn)階段醫(yī)學(xué)研究過程中，僅有2款藥品（利魯唑和依達(dá)拉奉）被FDA批準(zhǔn)用于漸凍癥的治療，單一藥物或靶向策略效果不佳，對患者的疾病進(jìn)程和存活影響不明顯，ALS仍缺乏有效的干預(yù)方案。
ALS“解凍”新希望
近年來，隨著干細(xì)胞療法研究的興起，應(yīng)用干細(xì)胞移植來阻止或延緩ALS的進(jìn)展逐漸成為當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究的熱點(diǎn)，且取得了較大進(jìn)展。
用于研究治療ALS的干細(xì)胞種類較多，其中，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有多向分化特點(diǎn)，且獲取簡便、無倫理學(xué)爭議、增殖力強(qiáng)、來源廣泛、無免疫排斥，具有免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)、釋放營養(yǎng)因子、分泌外泌體和有效的歸巢等功能，成為治療ALS最具潛能的干細(xì)胞。
干細(xì)胞治療ALS的五大優(yōu)勢
在神經(jīng)退行性疾病中，間充質(zhì)干細(xì)胞療法的主要目標(biāo)是細(xì)胞替代和神經(jīng)保護(hù)。
1、細(xì)胞替代：將新功能性運(yùn)動神經(jīng)元替代退化運(yùn)動神經(jīng)元，并保護(hù)和支持運(yùn)動神經(jīng)元，恢復(fù)神經(jīng)功能。
2、營養(yǎng)因子遞送：分泌正常神經(jīng)元與多種細(xì)胞因子，改善黑質(zhì)紋狀體系統(tǒng)，促進(jìn)受損部位組織修復(fù)。
3、免疫調(diào)節(jié)：通過減少B細(xì)胞產(chǎn)生抗體，減少或抑制DC和T細(xì)胞活化，抑制NK分泌細(xì)胞因子調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞功能，減少炎癥反應(yīng)。
4、歸巢性：提供存活并歸巢到損傷區(qū)域細(xì)胞源，分化為預(yù)期細(xì)胞類型，改善腦內(nèi)微環(huán)境，重建神經(jīng)功能區(qū)和傳導(dǎo)通路。
5、外泌體分泌：干細(xì)胞具有高分泌外泌體能力，外泌體具有抗神經(jīng)炎癥的能力，及功能性修復(fù)和神經(jīng)血管重建能力。
干細(xì)胞治療ALS臨床案例
干細(xì)胞療法被認(rèn)為是治療漸凍癥最有希望的方法，已有諸多的案例證實(shí)其療效確切。目前醫(yī)學(xué)界認(rèn)為，越早使用干細(xì)胞治療漸凍癥，越有利于阻止病情的發(fā)展，對病情的恢復(fù)也越有利。
臨床案例一
廣東省中醫(yī)院為29位ALS患者進(jìn)行了4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療，治療后第14天,患者的穿衣、衛(wèi)生功能評分和上肢肌群肌力評分明顯高于治療前。治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生功能評分明顯高于治療前，上肢肌群肌力評分進(jìn)一步增加，且言語功能評分明顯高于治療后第14天，由此證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療ALS效果好且安全。
肌肉力量，肌束震顫都有所緩解，語言、吞咽、呼吸都有所改善，評分增加。
臨床案例二
采用自身前后對照研究，對30例ALS患者進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，鞘內(nèi)注射聯(lián)合靜脈滴注治療ALS，1周、1個(gè)月及3個(gè)月后復(fù)診，采用ALSFRS評分量表及APPEL評分對患者神經(jīng)功能評定。
結(jié)果顯示：注射干細(xì)胞之后，語言吞咽等功能有所改善好轉(zhuǎn)，神經(jīng)功能損傷有所緩解降低，在一定程度上可延緩病情進(jìn)展，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。
ALSFRS量表評分包括語言、唾液分泌、吞咽功能、書寫、行走等項(xiàng)目，分值越低神經(jīng)功能損害越嚴(yán)重。
APPEL評分包括延髓功能評分、呼吸功能評分、肌肉力量評分、下肢肌肉功能評分和上肢肌肉功能評分，分值越高，神經(jīng)功能損害越嚴(yán)重。
臨床案例三
美國埃默里大學(xué)的Jonathan Glass博士主持了一項(xiàng)干細(xì)胞治療漸凍癥的研究，團(tuán)隊(duì)發(fā)表試驗(yàn)結(jié)果：單一濃度的干細(xì)胞可以安全注入患者體內(nèi)。接著，Glass博士又給患者增加了每次注射的細(xì)胞數(shù)和注射次數(shù)，通過ALS功能評定量表、強(qiáng)迫肺活量和力量的定量測量來測評。
結(jié)果表明，干細(xì)胞移植對患者的健康沒有負(fù)面影響，干細(xì)胞可以在高劑量下安全完成。
通過臨床觀察，治療后患者主要有以下方面的改善：
①肌肉力量的增加；
②四肢肌張力下降；
③肌束震顫次數(shù)明顯減少；
④言語及吞咽功能明顯好轉(zhuǎn)。
綜上所述，利用干細(xì)胞治療漸凍癥，從目前的臨床數(shù)據(jù)來看具有安全性和可行性，具有一定的延緩病情的治療效果，但仍值得臨床進(jìn)一步探究與應(yīng)用！
相信隨著干細(xì)胞療法在臨床研究中的不斷突破，在一定程度上可以延長漸凍人的生存時(shí)間，并改善遏制其運(yùn)動神經(jīng)元的進(jìn)行性損傷，有效提高患者生命質(zhì)量，還ALS患者一個(gè)健康美好的未來！返回搜狐，查看更多
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