“70萬救命藥”降至3萬多寧夏首位罕見病患兒“第一針”成功注射

人民網銀川1月20日電 （劉峰、梁宏鑫）2022年1月1日，全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫保，價格從近70萬元/針下降到3.3萬元/針。1月19日，寧夏回族自治區人民醫院為寧夏首位受益患兒進行諾西那生鈉注射液治療，給患者及家屬帶來新的希望。

“諾西那生鈉”注射液。自治區人民醫院供圖

據了解，脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，由SMN1基因缺失或突變引起，主要表現為進行性肌肉萎縮和無力，進而出現吞咽、呼吸功能的喪失。SMA在罕見病中并不少見，在新生兒中發病率約為 1/6000至1/10000，是嬰兒期最常見的致死性遺傳性神經肌肉疾病。諾西那生鈉注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況，國內及全世界范圍內對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法，給家庭和社會帶來沉重的負擔。諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA基因剪切調控治療藥物，是一種反義寡核苷酸（ASO），可改變SMN2基因的剪接，增加完整長度SMN蛋白的生產，彌補SMN1表達缺陷，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程。

注射“諾西那生鈉”。自治區人民醫院供圖

“完成首次注射后，需在第14天、28天、63天繼續注射，此后每隔四個月給予一次維持劑量注射，持續終身。藥物降價、醫保報銷比例大，無疑是寧夏脊髓性肌萎縮癥患兒的福音?！睂幭幕刈遄灾螀^人民醫院兒童神經康復科主任卞廣波說。

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