白血病、中風(fēng)、關(guān)節(jié)炎等8類病患福音！干細胞研究再次得到國家認可

2019年9月24日，科技部發(fā)布了《關(guān)于對國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”等7個重點專項2020年度申報指南 征求意見的通知》。通知表示，2020年，國家撥總經(jīng)費2.3億元支持干細胞及轉(zhuǎn)化研究重點專項。至今，中央財政連續(xù)4年撥款總計超過22億元支持“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項。

可見，干細胞科技逐漸被列為我國戰(zhàn)略性、前瞻性的重大科學(xué)問題。而干細胞的研究和發(fā)展注定對全人類的身體健康和生命延續(xù)方面取得突破式進展，以下是目前干細胞治療領(lǐng)域最流行的8種適應(yīng)癥。

1 骨關(guān)節(jié)炎

骨關(guān)節(jié)炎是一種影響關(guān)節(jié)的退行性疾病。隨著時間的推移，保護關(guān)節(jié)、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。這也會導(dǎo)致骨骼的退化，引起疼痛、僵硬和最終的不能動彈。這種情況通常會影響臀部、膝蓋和拇指，有些案例也會影響肘部、手腕、腳踝和手指。軟骨無法進行自我更新，人出生時體內(nèi)只有這么多細胞，這意味著當這些細胞死亡之后，沒有新的細胞取代它們。因此，關(guān)節(jié)和骨骼會退化。這就是干細胞介入的地方，它可以轉(zhuǎn)化成許多不同類型的特殊細胞，所以有能力變成軟骨細胞，更新曾經(jīng)不可更新的軟骨。值得一提的是，干細胞治療骨關(guān)節(jié)炎通常使用脂肪干細胞作為來源。

2 腦卒中（中風(fēng)）

最近的研究表明，干細胞治療腦卒中患者也很有希望。斯坦福大學(xué)的一項令人震驚的研究幾乎完全逆轉(zhuǎn)了中風(fēng)對Sonia Coontz的毀滅性影響，Sonia Coontz在31歲時就遭受了腦部損傷。在經(jīng)歷坐輪椅和語言障礙的兩年后，她決定參加一項臨床試驗，該試驗利用來自供體的成體干細胞直接注射到中風(fēng)部位附近的大腦區(qū)域。

干細胞治療后的幾個小時內(nèi)，她能夠移動手臂和腿——而在此之前，她幾乎完全無法動彈。她和她的醫(yī)生也注意到她的語言表達有了快速的改善——同樣，僅僅幾個小時。該項研究的其他患者也發(fā)生了驚人的改善，唯一的副作用是“短暫頭痛”。研究人員表示，這只是一次試驗，只是一個很小的試驗，但他們感到震驚。

2017年，異體骨髓來源的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品MultiStem治療中重度缺血性腦卒中的II期臨床取得積極成果，證明了可行性和安全性 ，相關(guān)成果發(fā)表在頂級期刊The Lancet Neurology上。▲ 該療法的原理是，從患者自身的骨骼中提取骨髓細胞，然后注入他們的血液，當這些細胞能夠進入大腦時，有望幫助大腦愈合。

試驗結(jié)果表明，腦卒中患者對MultiStem的耐受性良好，無嚴重副作用事件。患者接受治療后炎癥細胞因子顯著減少，加速免疫系統(tǒng)恢復(fù)。目前該療法已經(jīng)獲得了美國FDA批準進入III期臨床試驗，預(yù)計將在美國及歐洲的50多家頂級腦卒中中心招募約300名患者。

2019年9月17日，發(fā)表在STEM CELLS上的一項I期擴展試驗結(jié)果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。

3 心臟病

心臟病仍然是全球的頭號殺手，根據(jù)最新發(fā)表的《中國心血管病報告2018》報告，我國冠心病患者有1100萬，肺原性心臟病患者500萬，心力衰竭患者450萬，風(fēng)濕性心臟病患者250萬，先天性心臟病患者200萬，且發(fā)病人數(shù)和死亡人數(shù)逐年上升。干細胞治療心臟病的最大好處是它能夠取代受損或死亡的細胞，而不需要侵入性手術(shù)或移植。注射干細胞可以給身體提供原位生長特殊細胞所需的成分。

2018年5月16日，Nature News報道稱，日本衛(wèi)生部允許大阪大學(xué)的醫(yī)生提取干細胞衍生的組織薄片，并將其用于治療心臟病患者。在臨床前研究中，研究小組確定由iPS細胞生成的細胞移植薄片可以改善心臟功能。雖然日本衛(wèi)生部批準的治療將只對3名患者進行測試，但后續(xù)試驗可能會招募10名或更多患者。

4 糖尿病

許多人對干細胞治療糖尿病的可能性非常感興趣。I型和II型糖尿病影響著數(shù)百萬名患者，干細胞可能有助于改善這些狀況。I型和II型糖尿病具有不同的發(fā)病機制。I型糖尿病是遺傳性的，是由于胰腺不能產(chǎn)生胰島素，或者產(chǎn)生的胰島素太少。這很可能是由于免疫系統(tǒng)紊亂，身體攻擊自己的胰島 - 即負責(zé)制造胰島素的胰腺細胞。在這種情況下，干細胞可以提供與其他自身免疫疾病相同的免疫系統(tǒng)調(diào)節(jié)作用。

II型糖尿病是指身體對胰島素產(chǎn)生抵抗力。胰腺可能仍然正常運作，但是患者的身體感覺不到，這意味著血液中胰島素的釋放仍然不會促使細胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中，引起危險的高血糖癥，就像它在I型糖尿病中一樣。第二種情況也可能對干細胞治療有反應(yīng)，干細胞治療可以幫助胰腺適度分泌胰島素，并幫助身體更有效地對胰島素做出反應(yīng)。目前，評估干細胞對這兩種疾病有效性的多項臨床試驗正在進行中，許多人急切地等待著結(jié)果！

5 脫發(fā)

禿頂遠非生死攸關(guān)，但許多人非常關(guān)心自己的頭發(fā)。幸運的是，干細胞為全天然的頭發(fā)再生鋪平了道路——通過從頭皮上移除毛囊，分離出干細胞，并將這些毛囊連同干細胞一起注入頭皮。這種療法的精髓在于，通過提供頭發(fā)再生所需的營養(yǎng)物質(zhì)和最初產(chǎn)生頭發(fā)所需的毛囊，促使原先沒有頭發(fā)或禿頂?shù)念^皮部分生長。溫哥華一家致力于治療脫發(fā)的公司正在開發(fā)利用真皮鞘杯(DSC)細胞治療雄激素性脫發(fā)(男性型脫發(fā))的自體細胞療法。該公司正在開發(fā)的候選產(chǎn)品叫做RCH-01。它準備開始II期試驗，將招募160名男性受試者。在試驗中，真皮鞘杯細胞將從取自患者頭部后部的活檢組織中分離出來。之后，細胞將在實驗室中擴增，并注射到患者頭皮的禿頂區(qū)域。

6 白血病

白血病是影響淋巴系統(tǒng)和骨髓的另一種癌癥。白血病細胞癌變，影響免疫系統(tǒng)，引起一系列的癥狀，最終導(dǎo)致未經(jīng)治療的死亡。這是最常見的兒童癌癥，但也影響不同年齡的成年人。然而，干細胞療法帶來了巨大的希望。治療方法包括首先用高劑量化療殺死白血病細胞，有時還需要放療。在大部分癌細胞被擊敗后，患者接受干細胞輸注來幫助身體重新恢復(fù)，這樣就可以再次制造正常的血細胞。

這種治療，通常只適用于復(fù)發(fā)的患者，即他們的癌癥從標準治療中得到緩解，幾個月或幾年后又復(fù)發(fā)了。然而，好消息是：在第一次緩解期進行干細胞治療，5年存活率為30-50%。如果患者在干細胞移植后2年內(nèi)沒有復(fù)發(fā)，他們很有可能存活多年。

7 脊椎損傷

脊髓損傷或切斷是人體最嚴重的創(chuàng)傷之一。取決于受傷發(fā)生的部位，患者可能再也不能走路，甚至不能移動手臂。長期以來，這種創(chuàng)傷是完全無法彌補的。雖然近年來的一些神經(jīng)外科手術(shù)讓患者恢復(fù)了部分功能，但結(jié)果仍然常常令人失望。干細胞為這部分患者的未來帶來了巨大的希望。在這其中，干細胞提供了替代受損神經(jīng)的能力，而不是試圖修復(fù)受損神經(jīng)。通過將干細胞注射到損傷部位，脊柱可以自我修復(fù)，獲取正常運作所需的所有成分。結(jié)合生長因子和激素，干細胞能夠前往受傷部位“重建”功能，然后干細胞分化為特定的細胞，與受損組織整合并修復(fù)。

8 自身免疫疾病

當然，類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎不是唯一的自身免疫疾病。存在大量自身免疫疾病，如糖尿病、多發(fā)性硬化、狼瘡、愛迪生氏病、格雷夫斯病等。這些情況都具有人體免疫系統(tǒng)對體內(nèi)正常物質(zhì)做出反應(yīng)的特征，這意味著免疫系統(tǒng)不會讓身體正常運轉(zhuǎn)，而是會攻擊組織，造成持續(xù)的疾病，在許多情況下，最終導(dǎo)致死亡。

干細胞療法在自身免疫疾病中有兩個潛在的益處。首先，它可以幫助修復(fù)和再生在自身免疫攻擊中受損的組織。干細胞可以幫助他們修復(fù)神經(jīng)、皮膚、血液、器官等。這有助于患者恢復(fù)健康，對抗這類疾病的退化。其次，干細胞實際上可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，使其不再兇猛地攻擊、或者根本不攻擊身體。研究表明，干細胞可以最大限度地減少免疫系統(tǒng)的病理影響，從而避免自身免疫，同時保持機體攻擊外來物質(zhì)和真正病原體的能力。

根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的信息顯示，2018年6月至今，國內(nèi)相繼有8款干細胞新藥的臨床試驗申請獲受理，其中4款已獲臨床默示許可，涉及疾病包括膝骨關(guān)節(jié)炎和糖尿病足潰瘍。此外，目前我國有50余個干細胞臨床研究項目完成備案，涉及的疾病包括：急性心梗、膝骨關(guān)節(jié)炎、帕金森病、卵巢早衰、銀屑病、視網(wǎng)膜色素變性、年齡相關(guān)性黃斑變性、骨修復(fù)、不孕癥、失代償性乙型肝炎肝硬化等。隨著臨床研究的進一步開展，干細胞療法會讓更多的病人真正受益！