一針直降60余萬！19歲女生打上“天價救命藥”
諾西那生鈉注射液
注射現場
2月17日，安徽省中西醫結合醫院手術室內，19歲的女大學生小方（化名）靜靜地側臥著，從近70萬元降至3.3萬元一針的諾西那生鈉注射液，正緩慢穿過她彎曲的腰椎L3和L4節間隙，注入蛛網膜下端，彌散在腦脊液中。
手術室外，小方的媽媽焦急地等待著。她一次次望向手術室的門，眼前浮現的是2003年9月，當時一歲多的孩子在醫院確診后的一幕又一幕。
那天，醫生告訴她，這個病叫脊髓性肌萎縮癥，目前正在研究藥物，什么時候成功不知道，患兒會逐漸肌肉萎縮、無力和進行性運動功能喪失，嚴重的話還會威脅生命。她懵了，不敢相信，不知道怎么回的家。
從這以后，就是漫長的求醫問診和居家護理的過程，其中的艱辛不言而喻。但不可避免的，十幾年來，小方的四肢肌肉漸萎縮，運動能力漸不足和肌無力漸加重，同時還伴有嚴重的脊柱畸形，且病情持續惡化，不僅無法行走，坐位時軀干還需有外力支撐，只能依靠輪椅活動。
直到去年12月，諾西那生鈉納入醫保，她欣喜若狂，“我孩子終于有救了！原來70多萬元一針，想都不敢想，因為這個需要長期注射，如果一年打6針，沒有納入醫保時，加上援助贈藥，一年醫療費用還要100多萬。即使去年降價到55萬一年治療費用，對于普通家庭來說也是奢望。現在降價并且能夠醫保報銷，我們負擔輕很多。”
她帶著小方前來醫院。“相對于兒童型脊肌萎縮患者，成人型脊肌萎縮患者來院就診時，病程已經很長，多數伴有脊柱畸形，而小方屬于復雜的脊柱側彎畸形患者。由于諾西那生鈉需要通過鞘內注射（通過腰穿將藥物注射到體內）給藥，因此對于伴有嚴重脊柱畸形的成人型脊肌萎縮患者而言，無疑極大地增加了鞘內注射的難度，如何成功腰穿成為最大的挑戰。”安徽省中西醫結合醫院院長、省醫學會神經病學分會副主任委員韓永升介紹說。
據介紹，自小方入院后，該院迅速成立了由神經內科、影像中心、彩超室、骨科、麻醉科、護理部等專家組成的多學科診療（MDT）團隊，從小方入院到17號安排注射，該院已經安排了兩次會議，對小方的病情進行了周密討論，重點探討嚴重并發癥脊柱畸形的情況下，如何精準鞘內注射的治療方案，以及應對各種并發癥的處理措施。最后，經過MDT團隊成員認真討論以及詳細檢查評估，最終制定了超聲引導下腰椎穿刺鞘內注射的給藥方案。
17日上午，醫生對小方進行了腰椎磁共振檢查，“此前我們通過三維重建患者脊柱影像圖片，詳細了解評估注射部位，今天又在C形臂下現場定位穿刺位點。”韓永升介紹道，“最后在該院副院長、江淮名醫楊永暉B超定位后，由麻醉科副主任王守義進行腰椎穿刺后，鞘內注射治療藥物諾西那生鈉。”
藥劑科指派專人提著專用箱子，將一支諾西那生鈉注射液送來，雙方確認無誤后，藥物交給了醫生。韓永升說：“注射時，在腰椎L3和L4節之間進行穿刺，先抽取5毫升腦脊液，然后從冰箱中拿出藥物復溫，使其達到25度，再將5毫升藥物用大約3分鐘時間，緩慢地注入。”
整個注射過程只用了約半小時，非常成功。度過在復蘇室的半個小時后，小方被推出來時，媽媽飛快地奔去，她看看孩子，轉身便不停地向醫護人員道謝。
“日后的工作中，我們將充分發揮多學科合作優勢，讓治療方案精細化、安全化、流程化，為更多罕見病患者提供優質的醫療服務。”韓永升表示。據悉，這也是諾西那生鈉注射液納入醫保目錄后，安徽省首次針對成人伴復雜脊柱側彎畸形脊髓性肌萎癥患者使用此藥物。
記者 唐萌 通訊員 李卓 余嶂溪 周緒晶
